TERAPIA GÉNICA

En la segunda mitad del siglo XVI existió un médico en Bolonia llamado Gaspare Tagliacozzi. Este italiano tuvo bastante éxito en su época en el desarrollo de varias disciplinas médicas, pero por lo que ha pasado a la historia es por ser un pionero en la Medicina Estética. Concretamente, Tagliacozzi es considerado el precursor de la rinoplastia. Para la curia eclesiástica del momento, este cirujano plástico no hacía sino violar las leyes de la naturaleza, por lo que su cuerpo fue enterrado con deshonor más allá de las murallas de la ciudad.

Hoy en día, y sólo en España, se llevan a cabo más de 100.000 operaciones de cirugía estética al año. Y ya nadie entiende que sea una obligación cargar de por vida con la nariz aguileña del abuelo paterno, las orejas de soplillo de la abuela materna o el culo plano de buena parte de tu familia. La herencia recibida de nuestros antepasados es un regalo envenenado que no estamos obligados a mantener. Pero, ¿y con los genes? ¿Estamos condenados a cargar con el peso de nuestros genes hasta el último día de nuestra vida? ¿O podemos elegir cambiarlos por otros que nos vengan mejor?

Quizá, como hace 500 años sucedió con las operaciones de Tagliacozzi, alguien piense que jugar a moldear nuestros genes sea una violación de las leyes de la naturaleza. Pero si no lo hemos hecho aún es porque no hemos tenido las herramientas adecuadas para llevarlo a cabo. Y era sólo cuestión de tiempo. Esta misma semana, la agencia estadounidense encargada de aprobar la introducción de un medicamento en el mercado anunciaba que daba permiso para que un fármaco llamado Zolgensma se empezara a comercializar. La anécdota –y lo que parece haber cobrado carácter de noticia a tenor de lo visto en prensa– es que éste se ha convertido en el fármaco más caro del mundo, al alcanzar un precio de más de 2 millones de dólares por dosis. Pero, como digo, eso es sólo la anécdota. La verdadera noticia es que Zolgensma se ha convertido en el primer fármaco que utiliza la terapia génica para curar una enfermedad.

Zolgensma es un fármaco biológico construido a partir de un virus llamado AAV9 al que se le ha quitado su propio ADN y en su lugar se ha colocado un gen humano llamado SMN1, que es el que falla en pacientes de una enfermedad llamada Atrofia Muscular Espinal. Así, una sola dosis intravenosa de este fármaco puede hacer que los enfermos empiecen a expresar adecuadamente una proteína que se producía erróneamente, y curarse para siempre.

Sin duda, esto es sólo el principio. Estamos al comienzo de una nueva era. Pero la terapia génica ha venido para quedarse. La medicina y la genética cada vez convergen en más y más puntos de su camino, y su unión se antoja indisoluble en adelante. Esperemos que sea para bien de todos